FDA aprueba Otarmeni: primera terapia génica para la sordera genética
Estados Unidos .- La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) marcó un antes y un después en la medicina moderna al aprobar Otarmeni, de la farmacéutica Regeneron. Esta terapia génica combate la sordera causada por mutaciones en el gen OTOF, una condición que impide a entre 20 y 50 recién nacidos en Estados Unidos procesar el sonido cada año.
Hasta ahora, las familias solo contaban con los implantes cocleares como alternativa. Con esta aprobación, Regeneron inaugura lo que sus directivos llaman «una nueva era» en los tratamientos auditivos, anunciando además que ofrecerán el fármaco de manera gratuita en el país.
El mecanismo: ¿Cómo funciona Otarmeni?
La sordera por mutación de OTOF ocurre porque el oído interno no produce otoferlina, una proteína vital que convierte el sonido en impulsos eléctricos para el cerebro. Sin esta señal, el sistema nervioso central permanece en silencio absoluto.
El tratamiento utiliza un virus inofensivo (AAV1) para transportar una copia funcional del gen OTOF. Los cirujanos inyectan el fármaco directamente en la cóclea del paciente bajo anestesia general y una vez dentro, el gen permite que las células ciliadas del oído comiencen a producir la proteína faltante, permitiendo la comunicación natural entre el oído y el cerebro.
